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基因编辑新锐登陆纳斯达克，共募集1.44亿美元
来源：药明康德
近日，基因编辑公司Homology Medicines首次公开招股（IPO），共募集资金1.44亿美元，以每股16美元的定价共发行9,000,000股普通股。该公司的普通股已于近日登陆纳斯达克（Nasdaq），股票代码为“FIXX”。
Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的腺相关病毒载体，Homology旨在通过基因疗法，或通过自然的同源重组DNA修复（无核酸酶基因编辑），进行精确而有效的基因药物传递。据称，该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑（如CRISPR）技术瓶颈。
▲Homology的同源重组技术平台（图片来源：Homology官方网站）
据了解，该公司的主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），这是一种由PAH基因突变引起的代谢性疾病。先天性PKU的人有遗传缺陷，使他们无法分解特定的氨基酸，这是蛋白质的基石之一。如果不进行治疗，氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，导致严重的发育问题和长期健康问题。大多数PKU患者保持严格的饮食控制，以降低体内苯丙氨酸的含量。Homology计划于2019年初进行HMI-102的1/2期临床试验。
除了PKU计划之外，Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的新疗法。2017年11月，两家公司达成协议，将Homology专有的基因编辑技术用于这些适应症。这两家公司还将在临床前使用AAV技术设计病毒，并将其作为治疗疾病的方法。
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