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辉瑞（Pfizer）今天宣布，BASIS关键临床3期试验已达到其主要终点。数据显示，与预防和按需治疗静脉注射方案相比，marstacimab在年化出血率（ABR）上的减少在统计上具有显著性，并在临床上具有相关性。根据新闻稿，若marstacimab获批，其将可能成为首款只需每周一次皮下注射的血友病B疗法，同时也是首款按固定剂量给药的血友病A或B药物。

Marstacimab（PF-06741086）是一款具有独特作用机制的血友病疗法，仅需每周一次皮下注射。它通过靶向组织因子途径抑制剂（TFPI），可用于治疗血友病A和血友病B患者，而且无需考虑患者体内是否存在对外来凝血因子产生的中和抗体。这款创新疗法获得美国FDA授予的快速通道资格。在2期临床试验中，它能够将受试者的年出血率降低75%以上。值得一提的是，这款血友病创新疗法在中国也已经获批展开临床试验。

这次公布的BASIS试验结果表明，对体内不含有抑制剂的重度血友病A和中重度血友病B患者进行marstacimab预防性治疗，可以在统计学上显著且临床上相关地降低年化出血率。在12个月期间，有116名血友病患者接受了marstacimab治疗，并与导入期（lead-in period）六个月内接受常规护理的凝血因子VIII或IX预防性和按需治疗静脉注射方案进行比较。与在导入期内接受按需治疗因子替代静脉治疗的患者队列相比，marstacimab展现出优越性（P<0.0001），出血率降低92%。而与接受预防性治疗队列相比，marstacimab亦具有优越性（p=0.0376），年化出血率降低了35%。

图片来源：123RF

Marstacimab的安全性数据与1/2期试验结果一致，展现良好的耐受性。

辉瑞目前有三个正在研究为血友病患者提供新治疗选择的临床3期项目。除了marstacimab外，fidanacogene elaparvovec和giroctocogene fitelparvovec是正在研究分别用于治疗患有血友病B和血友病A成年人的在研基因疗法。

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